유전자치료제 블루버드바이오, 치료 긍정적인 결과 발표

이 회사는 뇌부신백질이영양증(CALD)을 앓고 있는 소년들을 치료하기 위해 유전자 치료법인 elivaldogene autotemcel(eli-cel, 상표명 Lenti-D)을 개발하고 있습니다. 이는 사고와 근육 조절을 담당하는 뇌의 신경 세포 보호막이 파괴되는 유전병입니다.

블루버드는 9월 1일까지 가상으로 개최된 유럽 혈액 및 골수 이식 학회 제46차 연례 회의에서 업데이트된 결과를 발표했습니다.

부신백질이영양증(ALD)은 전 세계적으로 신생아 21,000명 중 1명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 드문 X-연관 대사 장애입니다. ALD가 있는 남아 중 약 40%는 가장 심각한 형태의 유전 질환인 CALD로 발전합니다. CALD는 사고와 근육 조절을 담당하는 뇌의 신경 세포 보호막인 미엘린의 파괴를 수반하는 진행성 신경퇴행성 질환입니다.

CALD의 증상은 대개 어린 시절에 나타나며, 치료하지 않으면 빠르게 진행되어 대부분의 환자에서 심각한 신경 기능 상실을 초래하고 결국 사망하게 됩니다. 이는 일반적으로 의사소통의 상실, 실명, 튜브 영양 공급의 필요성, 완전한 요실금, 휠체어 의존 및 자발적인 움직임의 완전한 상실을 초래합니다. 치료를 받지 않는 CALD 소년의 거의 절반은 증상 발생 후 5년 이내에 사망합니다.

블루버드 최고 의료 책임자인 데이비드 데이비슨 박사는 현재 이용 가능한 유일한 치료법은 다른 사람에게서 기증받은 세포를 사용하는 동종 조혈 줄기세포 이식(allo-HSCT)이라고 말했습니다. 그는 이식 관련 사망률, 이식 실패 또는 거부, 이식편대숙주병(GVHD) 등 상당한 관련 위험이 따른다고 지적했습니다.

주요 기능 장애 없이 87% 생존

Davidson은 Starbeam이라고 불리는 블루버드 실험에 참여한 대다수의 소년들이 Lenti-D 치료에 좋은 반응을 보였다고 말했습니다.

“eli-cel에 대한 2/3상 Starbeam 연구에서 환자의 87%가 24개월 이상의 추적 관찰 기간 동안 살아 있고 주요 기능 장애(MFD)가 없다고 그는 보고했습니다. “중요하게 이식 실패, 이식 거부 또는 GVHD에 대한 보고는 없었습니다. 현재 최소한 5년차 후속 방문에 도달한 10명의 소년을 포함하여 우리의 장기 추적 연구에 참여한 어린이들에게서 입증된 eli-cel의 일관된 결과와 치료 효과의 지속성을 보는 것은 매우 기쁩니다. .”